Ana Martínez, investigadora del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB) del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), está comprometida con curar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) para 2033. “Tenemos un compromiso muy alto con este tipo de pacientes”, asegura a Innovaspain. La química presentó este miércoles la patente con la que la Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM) le otorgó hace dos años el premio a la mejor invención protegida, durante el Foro Transfiere 2024 en el Palacio de Ferias y Congresos de Málaga.
La investigadora, Premio Nacional de Investigación Juan de la Cierva en el área de transferencia tecnológica 2022, explica que ella y su equipo han trabajado en el desarrollo de unas moléculas que modifican una proteína (TDP-43) que en pacientes con ELA está alterada, de tal manera que esta proteína “vuelve a recuperar su naturaleza fisiológica”.
La ELA es la muerte progresiva de las motoneuronas, explica Martínez. Y a medida que estas se van muriendo, dejan de enviar impulsos nerviosos a los músculos, por lo que las personas afectadas con esta enfermedad empiezan a perder la movilidad. “Los músculos se debilitan, se vuelven espásticos, se contraen y pierden primero la movilidad voluntaria y después la movilidad no voluntaria”, detalla.
En la actualidad, las enfermedades neurodegenerativas no tienen cura. “Hay que hacer mucha investigación, son enfermedades complejas”, afirma Martínez, “primero porque no sabemos cuáles son sus causas, con lo cual siempre estamos haciendo hipótesis. Después porque también carecemos de buenos modelos de experimentación para poder seleccionar estos fármacos, porque los animales no tienen enfermedades degenerativas, nosotros se las creamos”.
La ELA es, además, una enfermedad rara. En el mundo hay cerca de 80.000 personas con esta enfermedad, 4.000 en España. Y hasta hace muy pocos años, las enfermedades raras han estado “muy poco estudiadas”, agrega Martínez, “con muy poca inversión de investigación al haber un número de pacientes mucho menor para poder explotar los futuros beneficios”.
Pero Martínez lleva cerca de 15 años trabajando en encontrar una cura. “Pensamos que para el año 2033 podría estar [un tratamiento] en el mercado. Estamos buscando una cura de la ELA a través de la manipulación de la proteína TDP-43”, afirmó durante la presentación de su propuesta.
Martínez reitera a Innovaspain que el fármaco podría estar a la venta en 2033 “si todas las etapas que he puesto en mi diagrama funcionan bien, teniendo en cuenta que el porcentaje de éxito es un 9%. Esa es la esperanza que tenemos y con la que hay que luchar. Es un trabajo muy largo, de mucho riesgo, y necesitamos muchos fondos para poder hacer todos los desarrollos necesarios que nos piden las autoridades regulatorias”.
Ahora mismo el principal reto es el económico, señala. “Hay que ir avanzando paso a paso y lo que queremos es entrar en clínica, en la fase 1, que primero es mostrar la seguridad en voluntarios sanos y a partir de ahí dar el salto a la fase 2 en pacientes”, agrega. “Para finales de este año esperamos poder presentar el dossier que nos permita reclutar los primeros voluntarios en el primer trimestre de 2025”, asegura.
Martínez tiene una spin-off de base tecnológica, Anka Pharma, a través de la cual tiene varias patentes. Y en 15 días crearán una nueva, también del CSIC, que va a recoger todos los resultados relacionados con la ELA y con la que abrirán una ronda de inversión para sacar el proyecto adelante.
Compromiso con pacientes con la ELA
Martínez llevá más de 33 años trabajando en investigación farmacéutica básica, en el área de desarrollo de diseño de fármacos de enfermedades neurodegenerativas como Alzheimer y la esclerosis múltiple. Su compromiso con la ELA surgió a petición de pacientes afectados con esta enfermedad que vieron el impacto que tenían sus desarrollos. A raíz de una charla sobre un tratamiento contra el Alzheimer, pacientes de ELA se acercaron a ella.
“Me dijeron: 'esto que has hecho con este fármaco hazlo con nuestra enfermedad que nadie investiga”, relata. Aquello le tocó el corazón a ella y a su equipo de investigación. “Tenemos un compromiso muy alto con este tipo de pacientes. Estamos muy ilusionados y ojalá que en el futuro podamos aliviar el daño de esta patología que es muy severa”, concluye.
