Según el informe 'Terapias avanzadas: actores clave, tendencias y situación en la Comunidad de Madrid', elaborado por la Unidad de Vigilancia Estratégica de la Fundación General CSIC (FGCSIC), dentro del programa enValor, España se encuentra en una posición "de privilegio" en cuanto al conocimiento, la investigación y el desarrollo de las terapias avanzadas. Las terapias avanzadas se definen como un conjunto de tratamientos para enfermedades basados en la genómica y la bioingeniería.
En un análisis por territorios, los expertos consultados desde FGCSIC, identifican a Cataluña como líder consolidado, si bien coinciden en que la posición de la Comunidad Autónoma de Madrid "se ha acercado rápidamente a esta posición". Una mejora que atribuyen tanto a las políticas nacionales como a sus propios esfuerzos.
Desde la política nacional, el PERTE de Salud de Vanguardia, aprobado por el Gobierno central, impulsa el desarrollo de terapias avanzadas con una inversión de más de 2.300 millones de euros hasta 2027. A nivel autonómico, la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid ha promovido diferentes programas para posicionar a la región como referente en investigación y producción de terapias CAR-T y otras terapias celulares y génicas.
Así, según recoge el informe "Madrid cuenta con un ecosistema de I+D+i especializado, centros de investigación, hospitales y empresas del sector que lideran avances en medicina regenerativa y terapias innovadoras, y cuenta con instalaciones de fabricación de medicamentos avanzados bajo condiciones GMP.
Fortalecer la colaboración público-privada
A nivel internacional, España lidera una cantidad importante de ensayos clínicos debido a la madurez de su sistema de salud y de todos los stakeholders o actores clave. Uno de los aspectos esenciales que aparecen destacados en todos los análisis es la importancia de la colaboración público-privada, fundamental para el desarrollo e implantación de cualquier tecnología, pero "mucho más cuando esta involucra la salud de los pacientes".
En cuanto a las investigaciones científicas (publicaciones) y los registros IP (patentes, marcas…), España alcanza por término medio un destacado lugar entre los puestos 10 al 15 a nivel mundial, por detrás de Estados Unidos, China, Reino Unido, Alemania, Francia, Suiza e Israel como países dominantes. A partir de ahí, diversos países de la UE se alternan con España entre los puestos de privilegio (Holanda, Italia…).
La sanidad pública ya produce terapias CAR-T para cánceres hematológicos
La clasificación mejora cuando el número de documentos encontrado se pone en relación con el producto interior bruto del país, y España en ese sentido podría llegar a alcanzar el quinto puesto a nivel mundial en diversas categorías. En esta línea, el informe fija octubre de 2024 como un momento determinante: la sanidad pública es capaz de producir terapias CAR-T para tratar cánceres hematológicos, como el mieloma múltiple, con resultados comparables a los tratamientos comerciales, pero a una fracción del coste.
Este logro ha sido liderado por el Hospital Clínic de Barcelona, en colaboración con una red de centros que incluye el Hospital
12 de Octubre de Madrid, el Virgen del Rocío de Sevilla, el Hospital de Salamanca, Virgen de la Arrixaca de Murcia, el Clínico de Santiago de Compostela y la Clínica Universitaria de Navarra, esta última el único centro privado en la red. El proyecto ha sido impulsado por la Red Española de Terapias Avanzadas (Red Terav), del Instituto de Salud Carlos III.
Las terapias avanzadas requieren una fuerte inversión en I+D. El alto coste de los medicamentos CAR-T desafía la sostenibilidad del sistema sanitario si no se negocian adecuadamente los precios con las farmacéuticas. Sin embargo, el foco en terapias personalizadas puede reducir la necesidad de tratamientos crónicos y disminuir la producción masiva de medicamentos convencionales, contribuyendo a un modelo sanitario más eficiente y sostenible.
El impulso de la regulación europea de ensayos clínicos
Según un informe de 2023 realizado por EFPIA (The European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) e Iqvia, España había superado en esa fecha a Alemania como el país europeo con más ensayos clínicos iniciados (485 frente a 417). El informe 'Terapias avanzadas: actores clave, tendencias y situación en la Comunidad de Madrid', atribuye este logro a la temprana adopción de la regulación europea de ensayos clínicos desde 2016, lo que permitió un aumento de la
inversión anual del 5,7 %, alcanzando 834 millones de euros en 2022.
En áreas específicas, como terapias avanzadas y oncología, Europa ha visto disminuciones significativas, mientras que países como China han logrado grandes avances gracias a entornos regulatorios favorables y financiación estratégica. En España se busca consolidar su liderazgo mediante estrategias tales como ensayos descentralizados, reducción de burocracia, uso de datos en vida real y promoción de la investigación en atención primaria. El informe destaca los beneficios de los ensayos clínicos, entre ellos, acelerar la disponibilidad de medicamentos y fortalecer los sistemas sanitarios, estimando beneficios de entre1000 y 1500 millones de euros para la UE.
En cifras facilitadas por aAseBio (Asociación Española de Bioempresas), entre 2014 y 2023 se han completado 557 ensayos clínicos enfocados en terapias génicas o celulares, y hoy en día hay más de 60 ensayos clínicos en terapia génica y más de 500 de terapias celulares en España, con un 62% de ellas centradas en oncología.
Novartis lidera la realización de ensayos clínicos
Para los responsables de la elaboración de este informe, la empresa más activa en España es Novartis. Según sus propios datos, esta empresa ha realizado 295 ensayos clínicos en España, de los cuales49 fueron en Fase I, 77 en Fase II, 93 en fase III y 76 en Fase IV. De ellos, 168 fueron realizados en oncología, involucrando a 4246 pacientes, 51 ensayos clínicos en cardiopatía isquémica, 17 en neurociencias, 29 en las áreas de cardiovascular y metabólico y 30 ensayos clínicos en «otros».
Cataluña es la comunidad autónoma en la que se han llevado a cabo un mayor número de ensayos de Novartis, con 226 ensayos totales de esta empresa, y la Comunidad de Madrid la sigue muy de cerca (187). Andalucía (con 122 ensayos clínicos de Novartis), la Comunidad Valenciana (113), Galicia (67), País Vasco (45) y Canarias (38) juegan también papeles destacados, y La Rioja es la comunidad menos activa con 2.
El Ministerio de Sanidad, junto con las comunidades autónomas y organismos como el Instituto de Salud Carlos III, continúa trabajando para ampliar el acceso equitativo y desarrollar nuevas terapias, con planes de actualizar el Plan de Terapias Avanzadas para incluir más patologías y ampliar la red asistencial. Estas iniciativas "consolidan a España como un referente en el desarrollo y aplicación de terapias avanzadas", concluyen los expertos.
