Después de haber sufrido dos recaídas de la enfermedad y haber sido sometido a un trasplante de progenitores hematopoyéticos (trasplante de médula ósea), un niño de Alicante de 6 años se ha convertido en el primer paciente pediátrico que ha recibido la innovadora terapia CAR-T 19 bajo la cobertura del Sistema Nacional de Salud en España.
Fue derivado al Área de Oncología del Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona) afectado de una leucemia linfoblástica aguda. Después de haber recibido la novedosa terapia, el niño ha regresado a su ciudad y ha podido retomar sus actividades habituales.
Kymriah (tisagenlecleucel) de Novartis es la primera terapia CAR-T 19 financiada por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social. Es un ejemplo de los nuevos medicamentos que permiten la personalización de los tratamientos oncológicos y, en este caso, del tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda, el tipo de cáncer más frecuente entre los niños.
Se trata de una terapia que capacita el sistema inmunitario del propio paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de manera dirigida. Consiste en realizar al paciente una extracción de sangre mediante aféresis –una técnica que permite separar los componentes de la sangre– para obtener linfocitos T, un tipo de células de su sistema inmunitario.
Los linfocitos T extraídos al paciente son modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie el receptor CAR-T que es capaz de reconocer el antígeno tumoral CD19 que expresan las leucemias y linfomas de estirpe B y de esta manera, destruir específicamente las células cancerígenas.
Es el primer caso financiado por el Sistema Nacional de Salud para un paciente pediátrico, pero el Hospital Sant Joan de Déu cuenta con una amplia experiencia en la aplicación del tratamiento. Fue uno de los primeros hospitales de Europa que comenzó a trabajar con la terapia CAR-T 19 en el año 2016, el único hospital de España que participó en el ensayo clínico de registro realizado a nivel mundial por Novartis para demostrar su seguridad y efectividad, y uno de los centros que más pacientes aportó.
Más del 80 % de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron al CAR-T 19 y el 62 % de ellos continúan sin rastro de la enfermedad a los dos años del estudio.
Esta terapia ha sido aprobada por la agencia europea del medicamento, la EMA, e incluida recientemente por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social en su cartera de servicios en casos muy concretos: en leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída post trasplante o en segunda o posterior recaída en pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años de edad, y en linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario tras dos o más líneas de tratamiento sistémico en pacientes adultos.
Estos grupos de pacientes hasta ahora no tenían otras opciones curativas. Sant Joan de Déu ha sido recientemente acreditado por el Ministerio Sanidad para administrar esta terapia en nuestro país.
