El sector de las ciencias de la salud ha esperado mucho tiempo a que el Big Data transformara el potencial de la medicina personalizada. Ahora que la IA y el machine learning han llegado a su madurez, los equipos de I+D pueden por fin aprovechar la oportunidad, siempre que sus datos estén limpios, estandarizados, sean interoperables y seguros.
Para comprender el potencial de un tratamiento, las empresas biofarmacéuticas tienen que agrupar datos de múltiples fuentes. Algunas de estas fuentes de datos serán comunes a todas las enfermedades: por ejemplo, los datos demográficos de los pacientes, los historiales médicos electrónicos y los índices de calidad de vida. Sin embargo, la mayoría (incluida la información genética, las imágenes y los datos de actividad de los wearables)serán exclusivos de cada individuo. Dado que la eficacia clínica y el perfil de seguridad de un tratamiento personalizado pueden variar entre pacientes, es fundamental que todas las partes interesadas puedan confiar en los datos para tomar decisiones médicas con seguridad.
Reevaluar el enfoque en calidad, propiedad e interoperabilidad ubicará los datos útiles en el centro de su estrategia, incluso cuando se manejan millones de puntos de datos relevantes. En este sentido, las principales empresas biofarmacéuticas están reconsiderando sus métodos y sistemas para lograr entregas correctas a la primera. Con acceso a una base de datos limpia, se pueden identificar las áreas clave para acelerar la llegada de los productos al mercado, evitando así que los pacientes tengan que esperar por tratamientos innovadores.
Acelerar el tiempo de espera del paciente
Históricamente, las iniciativas de recopilación de datos han sido muy amplias en su ambición y alcance, abarcando desde datos obtenidos por secuenciación, imágenes y registros médicos electrónicos, hasta información textual como interacciones con autoridades sanitarias y resúmenes de congresos. El objetivo principal era ser exhaustivo en la recopilación de datos, pero la gran cantidad de puntos de datos recogidos a menudo dificultaba la detección de patrones y la identificación de los usos más eficaces.
Hoy en día, los requisitos para la comercialización y aprobación de tratamientos personalizados son más complejos que nunca. Como resultado, las empresas biofarmacéuticas están enfocándose en utilizar mejor los datos de sus estudios desde etapas tempranas, cambiando el énfasis de la simple recopilación de datos hacia la gestión y el control. Tener mayor control y supervisión transformará las dinámicas de las relaciones y contratos con terceros. En este contexto, los sistemas conectados se están volviendo esenciales para que las partes interesadas puedan acceder a los datos en tiempo real, en lugar de esperar a recibirlos en formatos de metadatos o documentos finales.
También es cada vez más fácil para los sponsors identificar las ineficiencias de mayor impacto durante la fase de desarrollo clínico, lo cual es vital para reducir el tiempo de comercialización y mantener la viabilidad comercial de los medicamentos personalizados. El análisis de los datos sobre la duración del ciclo entre dos hitos clínicos críticos podría indicar si las ineficiencias y desafíos operativos suelen surgir durante el diseño del protocolo, la selección de sitios, la iniciación o en otras etapas. Contar con una única fuente de datos precisos puede generar ventajas competitivas al mejorar la toma de decisiones sobre solicitudes de patentes o la captación de pacientes, así como al lograr eficiencias en la subcontratación, adquisiciones o racionalización de portafolios.
Las capacidades analíticas y de ciencia de datos han mejorado, pero persisten las limitaciones. Los datos brutos no están estandarizados y existen pocos modelos de referencia del sector (o incluso dentro de la empresa). Si se resuelven los problemas comunes relacionados con la limpieza, la propiedad y las normas, aumentará el volumen y la frecuencia de acceso a los datos de los estudios. Esto requerirá un modelo de datos transparente con estrictos controles de acceso de los usuarios para abordar los problemas de privacidad y ciberseguridad.
El big data útil requiere datos limpios
La claridad de objetivos es clave a la hora de priorizar las iniciativas de datos. Si el objetivo es reducir significativamente el tiempo desde el “primer paciente, primera visita” hasta el cierre de la base de datos, es mejor seleccionar un grupo de expertos antes de comenzar con la recopilación y limpieza de los datos para definir el enfoque y los casos de uso específicos. Científicos de datos, expertos en el tema e incluso expertos externos (por ejemplo, HCPs, KOLs) pueden ayudar a tomar decisiones y probar hipótesis para mejorar este importante hito en el desarrollo clínico.
Muchas organizaciones biofarmacéuticas cuentan con el personal y la tecnología adecuados, pero tienen dificultades para lograr una gestión eficaz. Esto puede requerir colaboración entre expertos de áreas diferentes que no han trabajado juntos casi nunca, como los de investigación y ciencia básica, negocios y TI/digital. El compromiso del equipo directivo es un requisito previo para que las empresas empiecen a pensar de esta manera. Ellos deben probar, aprender y seguir experimentando con distintos modelos de trabajo antes de decidir cuál se adapta mejor a la cultura de la empresa.
Una vez definidos los roles y responsabilidades entre funciones, las personas, los procesos y la tecnología deben alinearse con los objetivos corporativos más amplios, los planteamientos de problemas acordados y las hipótesis. Es esencial contar con recursos ágiles. Un problema urgente de seguridad de un medicamento, por ejemplo, podría tener consecuencias clínicas inmediatas (y comerciales a largo plazo) para una empresa a menos que los expertos adecuados se unan para abordar el reto. Es fundamental que los estadísticos, biólogos moleculares, químicos, expertos médicos/genéticos y científicos de datos trabajen con conjuntos de datos limpios procedentes de una única fuente para volver a poner el fármaco en marcha.
En el momento en el que los casos de uso del Big Data está bien definidos y ejecutados, veremos una colaboración más estrecha entre los equipos de las organizaciones, todos trabajando por un objetivo común. El resultado será documentación de mayor calidad, reducción de los tiempos de ciclo y conseguir acertar más a la primera (FTR por sus siglas en inglés de First Time Right). El creciente impulso por tener APIs de datos directos con las autoridades regulatorias y sanitarias (HAs), y potencialmente con organizaciones de investigación por contrato (CROs) y otros terceros, podría conducir a una mayor cooperación. Los pacientes percibirán directamente los beneficios de unas decisiones normativas más rápidas.
Uso más inteligente de los datos en el desarrollo de fármacos
Los costes y riesgos del desarrollo de medicamentos personalizados suponen un reto incluso para los equipos de I+D más eficientes. El giro hacia un uso más inteligente de los datos ayudará a las empresas a desglosar el largo y complejo camino del desarrollo de fármacos, y a determinar con precisión qué asuntos hay que resolver primero.
Cuando los macrodatos estén claros, estandarizados y sean interoperables, podrán explorarse otras posibilidades interesantes, como encontrar nuevos objetivos biológicos o descubrir nuevas poblaciones de pacientes. Con el tiempo, un enfoque centralizado de la gestión de datos podría respaldar la ambición de conectar los datos del mundo real (como los datos de los pacientes, los historiales médicos electrónicos, las terapias digitales, etc.) con el desarrollo clínico, de modo que podamos mejorar la experiencia del paciente.
Estos avances nos acercan al objetivo común de proporcionar medicamentos que mejoren la vida de los pacientes que los necesitan.
