El descubrimiento hace cinco años de CRISPR Cas9, una tecnología que permite editar de manera sencilla el ADN de cualquier organismo, ha convertido a la bioquímica estadounidense Jennifer Doudna en una de las científicas más influyentes del mundo. La herramienta está siendo ya aplicada en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer y enfermedades de retina.
Este avance ha convertido a esta catedrática de Química y Biología Molecular de la Universidad de California (Berkley) en una celebridad científica, cuyo nombre suena para el Nobel. Ha recibido múltiples reconocimientos y premios. El último lo ha recogido recientemente en Madrid y le ha sido otorgado por la Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina. Doudna ha compartido el galardón con Charpentier y con el biólogo español Francisco Mojica, descubridor de las secuencias CRISPR, un mecanismo de defensa incorporado en el ADN de los microorganismos para enfrentarse a los virus. La investigación pionera de Mojica fue la que abrió el camino para el desarrollo de CRISPR Cas9, reconoce la científica.
Según sus palabras, la tecnología CRISPR Cas9 “está basada en el sistema inmunitario de las bacterias, en la forma en la que estos microorganismos pueden encontrar y cortar el ADN del virus para defenderse de la infección”. “Lo que hemos hecho es aprovechar esa actividad fundamental y utilizarla como si fueran unas tijeras moleculares con un objetivo diferente: cortar ADN en células humanas, de animales, plantas, etc”, afirma. Esto permitiría reparar el ADN en un lugar preciso y hacer cambios en el código genético.
Aunque Doudna es consciente de que hay que evaluar muy proactivamente los límites éticos en distintas áreas (como la manipulación de los embriones humanos), cree que los horizontes que se abren son muy interesantes. “La oportunidad de usar edición de genes en combinación con inmunoterapia contra el cáncer de pulmón y otros tumores va a ser muy positivo, ya que va a hacer posible que este tipo de tratamiento sea aún más eficaz”, dice en la entrevista que le ha hecho Ana Hernando para la Agencia SINC.
“También creo que otro de los campos en los que la técnica puede funcionar muy bien es en el tratamiento de enfermedades de retina, porque ofrece el potencial de poder usar la edición genética en una zona muy localizada –continúa-. No nos tenemos que preocupar de lo que sucede sistemáticamente en el cuerpo del paciente. Creo que será una terapia que podría desarrollarse muy rápido”.
También “se podrían tratar enfermedades de la sangre, como la anemia de células falciformes, y otros trastornos genéticos que involucran células sanguíneas. En estos casos, sería posible extraer células de los pacientes, realizar la edición en el laboratorio, confirmar que está bien hecha y es adecuada, y volver a introducir las células en las personas. Esta es una perspectiva que está avanzando mucho, tanto en centros de investigación como en compañías”.
Y aún queda mucho camino por recorrer. “Seguimos investigando la biología fundamental de las vías de CRISPR en bacterias”, afirma esta catedrática de la Universidad de California. “Hemos encontrado nuevos ejemplos de estos sistemas que tienen diferentes enzimas y pueden tener aplicaciones valiosas como tecnologías. Pero soy bióloga y realmente lo que me gusta es entender mejor la naturaleza y cómo las bacterias interactúan con los virus en su entorno, por eso continúo realizando esta investigación básica”.
“Otra de las áreas en la que estamos trabajando tiene una orientación mucho más aplicada”, añade. “Creemos que para que la tecnología CRISPR Cas9 sea útil –especialmente en terapias humanas, pero también en áreas como la agricultura– es preciso desarrollar formas eficaces de llevar estas moléculas editadas al interior de las células, es decir, de introducirlas en tejidos. Es un gran desafío y es algo en lo que estoy trabajando con colaboradores en el Innovative Genomic Institute que he puesto en marcha”.
